藥華藥 Ropeg 繼台、日之後拿下美國 ET 藥證 未來搶攻逾400億美元新市場

藥華藥（6446）29日宣布，旗下新藥Ropeg（P1101）正式獲得美國FDA核准使用於原發性血小板過多症（ET）的藥證，這是繼台灣及日本之後，進一步獲得全球最大罕見血癌治療市場入場券，將讓全美約17萬名ET患者受惠，有望讓藥華藥未來搶攻逾400億美元市場商機。

Ropeg 獲美 ET 藥證 藥華藥搶罕病商機

藥華藥表示，FDA核准的Ropeg最新適應症，全面涵蓋所有ET病患，不論其基因型或疾病狀態，包括新診斷且尚未接受細胞減量治療的患者。Ropeg此次獲FDA核准，再次創下三項第一：第一個用於所有成人ET患者的藥物，無論病人先前是否接受過治療，即ET全線用藥；第一個無論病人接受過何種治療都可使用的藥物（不受限於過往用藥）；以及首款專門用於治療ET的干擾素療法。

Ropeg不僅是近30年來首款獲美國FDA核准治療ET的新藥，也是首款獲FDA核准治療領域橫跨真性紅血球增多症（PV）和原發性血小板過多症兩大骨髓增生腫瘤（MPN）的藥物。依市場研究推估，美國約有17萬名ET患者，整體美國MPN患者近35萬人。此次獲美國ET藥證讓藥華藥在全球MPN領域再獲重要里程碑，增添全新成長動能。

Ropeg為藥華藥自行研發及生產的新一代創新長效型干擾素，至今已獲全球約50個國家核准用於治療成人PV患者。本次獲美國FDA核准的ET與PV同為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種。ET患者因血小板異常增生，長期面臨血栓、出血等風險，並可能惡化為骨髓纖維化（MF）或急性骨髓性白血病（AML）。ET領域自1997年以來，近30年未有新藥獲准，存在明顯迫切的醫療需求，藥華藥創新能力再次獲得國際肯定。

藥華藥執行長暨Ropeg發明人林國鐘表示，此次Ropeg獲FDA核准用於所有成人ET患者，不僅是美國ET病友社群期待已久的重大突破，也是藥華藥長期深耕MPN創新療法的重要成果。藥華藥在市場准入、行銷及銷售方面均已累積豐富經驗，供應鏈及上市準備也已全面到位。隨著Ropeg的治療版圖由PV拓展至ET，公司將持續與美國當地醫療院所、病友團體及保險公司密切合作，讓美國ET病患盡早受惠。

美國行銷超前部署 供應鏈準備到位

藥華藥已於8月中旬在芝加哥舉行行銷大會，整合業務及行銷團隊資源，超前部署美國ET市場推廣策略及上市準備，藥品供應鏈亦已準備就緒。憑藉Ropeg既有的PV市場基礎、成熟的商業化團隊、完整的藥品供應鏈，公司將依照規畫在美國各地全面展開行銷活動，加速提升Ropeg於美國ET市場滲透率。此次Ropeg的核准範圍涵蓋所有成人ET患者，以目前Ropeg每位患者每年藥價約26萬美元計算，Ropeg在美國ET市場具備龐大的成長潛力。

美國FDA此次核准係基於全球第三期臨床試驗SURPASS-ET，以及北美單臂臨床試驗EXCEED-ET的結果。SURPASS-ET結果顯示，在對hydroxyurea（HU）產生抗藥性或無法耐受的ET患者中，Ropeg組的持久臨床反應率顯著優於Anagrelide，展現明確的臨床優勢。EXCEED-ET納入所有ET患者，其中73%未曾接受HU治療，並且FDA認為EXCEED-ET為確證性證據（confirmatory evidence）。

Ropeg的ET全球藥證布局於今年快速推進。今年5月，Ropeg率先於台灣獲准用於治療接受hydroxyurea（HU）治療後有抗藥性或無法耐受之原發性血小板過多症成人病人，終結ET領域近30年無新藥問世的局面；8月24日再獲日本厚生勞動省核准用於治療所有成人ET患者，包括未曾接受治療的患者。

Ropeg已獲FDA授予ET孤兒藥資格，正式獲准後依法可於美國享有七年的孤兒藥市場獨占期，進一步強化產品的競爭優勢。此次美國FDA核准用於所有成人ET患者，不僅顯示Ropeg於ET全族群的治療價值持續獲得全球主要衛生主管機關肯定，也為後續拓展其他國家ET市場奠定重要基礎。